Evolocumab е ново лекарство за лечение на фамилна хиперхолестеролемия

Evolocumab принадлежи към нов клас лекарства - PCSK9 инхибитори моноклонални антитела

Въпреки възможността за лечение със статини (насочено към понижаване на нивата на холестерола), повечето пациенти с фамилна хиперхолестеролемия не достигат препоръчаните нива на LDL холестерол, необходими за профилактика на сърдечно-съдови заболявания. Понастоящем няма лекарства, които имат способността да намаляват силно LDL и добра поносимост.

Публикувано в The Lancet, резултатите от две от най-големите рандомизирани проучвания в света показват, че еволокумаб понижава нивата на LDL холестерола средно с 60% при пациенти с хетерозиготна фамилна хиперхолестеролемия и с 31% при пациенти с по-рядката хомозиготна форма на заболяването.

Хетерозиготни и хомозиготни форми на фамилна хиперхолестеролемия

Фамилна хиперхолестеролемия Е наследствено заболяване, което причинява изключително високи нива на холестерол и висок риск от сърдечни заболявания в ранна възраст.

Семейната хиперхолестеролемия се дължи главно на генетични дефекти в гена на LDL рецептора, което уврежда способността на черния дроб да премахва LDL холестерола от кръвта. В повечето случаи дефектният ген се наследява от един от родителите, в резултат на което се диагностицира хетерозиготна фамилна хиперхолестеролемия. Заболяването се диагностицира при 1 на 250 (или 300) души по света и поради това се счита за често срещано наследствено заболяване при хората. Повече от 3 милиона души страдат от това заболяване само в Европа и САЩ. Хомозиготна фамилна хиперхолестеролемия означава, че лицето е наследило мутирало копие на гена от двамата родители. Това е много по-тежка форма и засяга приблизително 1 на 500 000 (до 1 милион) души.

Ефикасност на еволокумаб при хетерозиготна и хомозиготна фамилна хиперхолестеролемия

Проучването TESLA част Б включва 49 пациенти на възраст над 12 години с хомозиготна фамилна хиперхолестеролемия от 10 страни в Северна Америка, Европа, Близкия изток и Южна Африка. Участниците бяха рандомизирани да получават ежемесечни инжекции с еволокумаб 420 mg или плацебо в продължение на 12 седмици след високи дози статини, често в комбинация с езетимиб. В сравнение с плацебо, еволокумаб намалява LDL холестерола средно с 31% и с 41% при пациенти с една дефектна мутация на LDL рецептор. Evolocumab се понася добре без сериозни странични ефекти.

Резултатите от проучването показват, че еволокумаб е постигнал подобно намаляване на холестерола, но с по-бързо начало на действие и по-малко странични ефекти от наскоро одобрените лекарства за лечение на хомозиготна фамилна хиперхолестеролемия, мипомерсен и ломитапид. Безопасни и ефективни в дългосрочен план, както и икономически ефективни, PCSK9 моноклонални антитела могат да бъдат най-добрият стандарт за грижа за много пациенти с тежка фамилна хиперхолестеролемия. По-широкото използване на PCSK9 моноклонални антитела като допълнителна терапия към статини ще зависи от резултатите от големи клинични проучвания като ODYSSEY с алирокумаб, FOURIER с еволокумаб, SPIRE-1 и SPIRE-2 с бококизумаб при пациенти с висок риск от сърдечно-съдови заболявания . Източник: The Lancet